Musíme si koupit čas na Josephine: rakovinový výzkumník, aby zachránil svou vlastní dceru
Doktor Matt Dun je v závodě s časem nejen zachránit život své dcery, ale i 20 dalších dětí Worldn, kteří jsou každý rok diagnostikováni s neléčitelnou formou rakoviny mozku.
Pokud jde o dětskou rakovinu, žádný není děsivější než DIPG. Pro výzkumníka rakoviny, Dr. Matt Dun, diagnóza jeho dcery vedla k jeho vlastnímu výzkumu, který může jednoho dne vést k léčení.
17. února 2018, je den, který bude navždy vyvrácen v mysli Dr. Matta Dun.
Vedoucí výzkumný pracovník v oblasti rakoviny v Hunter Medical Research Institute a jeho manželka Phoebe, GP, jim řekli, že jejich dvouletá dcera Josephine měla smrtelný nádor, který se v jejím mozkovém kmenu rozrůstal a který by nakonec vyžádal její život.
Všechno, co chci pro Vánoce, je další Vánoce #EndDIPG #XmasChemo #RUNDIPG #DIPG pic.twitter.com/iXa4fm4EnI
- Matt Dun (@ MattDun17) 24. prosince 2018
Nebyly zde žádné "ifs". Typ rakoviny mozku Josephine má, DIPG nebo difuzní vnitřní pontínový gliom, nemá žádnou léčbu a je z velké části neléčitelná, částečně kvůli její poloze, která ji činí nefunkční. Chemoterapie je také neúčinná, zatímco radioterapie zpomaluje v krátkodobém horizontu pokrok nádoru.
DIPG má nejhorší přežití dětské rakoviny, přičemž většina dětí podléhá nemoci během jednoho roku. Méně než jedno procento bude ještě naživu pět let po diagnóze.
"Rodina je při diagnóze řečena, aby se vrátila domů a vzpomínala, " říká Dr. Dun.
Dr. Dun, který věnoval 10 let svého profesionálního života hledání nových léčebných postupů pro dospělé i dětské leukémie, věděl velmi málo o DIPG a byl šokován tím, co se dozvěděl ve dnech po Josephine diagnóze.
"Zdá se, že DIPG ve světě explodoval. Každoročně je ve světě 20 nových případů, což znamená, že je 20 úmrtí, " říká.
Zatímco DIPG je považován za vzácný, Dr. Dun říká, že úmrtnost překračuje léčebné dětské rakoviny.
"Každoročně ztrácíme 101 dětí ve věku do 15 let ve světě, takže ztrácíme 20 z DIPG, " říká.
Během několika dnů od její diagnózy podstoupila Josephine biopsii v rámci klinické studie, kterou provozovalo Centrum pro denní onkologické onemocnění v dětské nemocnici v Sydney, Randwick a dětský institut proti rakovině.
Program proti rakovině nultého dětství zjišťuje, že rakovinové buňky jsou vyšetřovány na genetické abnormality (mutace) a testovány na léky v laboratořích před tím, než tým onkologů, klinických genetiků a vědců určí personalizovaný léčebný program.
Mezitím Josephine podstoupila 30 dní radioterapie, a to navzdory zhoršujícím se příznakům a následně dalšímu MRI o dva týdny později, což podle jejího otce ukázalo "obrovský, hrozný nádor".
"Nedělala se dobře. Ve skutečnosti jsme začali diskutovat o paliativní péči, " říká Dr. Dun, předtím, než lékaři zahájili léčbu na základě výsledků předchozí biopsie.
Josephine, která byla velmi nemocná a měla potíže s dýcháním před léčbou, se zlepšila "téměř okamžitě", říká Dr Dun.
"Byla více vědomá a dýchala lépe, " říká. "Není pochyb o tom, že zachránil život."
Ale i přes jejich úlevu Dr. Dun věděl, že zlepšení je pouze potlačováním a začalo financování davu, aby měli k dispozici peníze, pokud bude k dispozici mezinárodní studie a také financovat vlastní výzkum.
"Vyvinul jsem vlastní výzkumný program zaměřený zejména na vyšetřování způsobů, jak předpovědět postup DIPG v raných stádiích, a také na testování nových lékových forem s cílem zlepšit přežití", říká.
Jeho rodina a přátelé přispěli dosud k získání téměř 230.000 dolarů prostřednictvím darů, fundraisers a běžícího týmu, který zahrnuje Dr. Dun.
Když nepiloží žádosti o grant, najdete Dr. Dun ve své laboratoři, kde byl schopen přesně identifikovat DNA z nádoru v krvi Josephine, která slouží jako ukazatel pro růst nádorů.
Zatímco ostatní v lékařské profesi byli skeptičtí, podobný nový výzkum ze Spojených států odrážel jeho zjištění. Bohužel jeho vlastní analýza Josephinovy krve byla jedním z prvních projevů progrese onemocnění v listopadu.
"Po dlouhou dobu jsme měli stabilní onemocnění, ale léčba nikdy nezabila nádor, ale to prostě zastavilo růst, " říká doktor Dun.
Dr. Dun používá také předchozí výsledky biopsie Josepha, aby zjistil, zda by mohla být účinná léčba.
Má v laboratoři 13 nádorů DIPG a bylo těžké při testování 15 až 20 léků a kombinací léků. Věří, že jeden takový experimentální lék může mít pozitivní přínos, ale neví, jestli bude včas zachránit Josephinu.
Jeho schopnost "rozdělit se" znamená, že pokračuje ve svém běžném pracovním vytížení, přivítal třetí dítě do své rodiny, provozoval maraton a pol maratónu, aby získal peníze pro svůj výzkum a trávil čas s Josephine.
Zatímco on ví, že proti nim jsou stavy, nevyhrál se naději, že nám "koupí trochu víc času" a říká, že "lékařský výzkum je klíčem".
Vědecký pracovník David Ziegler, který vede program "Zero Childhood Cancer", říká, že DIPG má velmi málo vědomostí, a to až do posledních několika let, kdy výzkum nakonec oslabil určitou nemoc.
"Poprvé jsme společně s našimi spolupracovníky v zahraničí vyvinuli laboratorní nástroje, které nám umožňují vyšetřit tento nádor podrobněji než kdy předtím, " říká.
"Nyní máme jeden z největších výzkumných programů na světě, který se věnuje novým léčbám."
Profesor Ziegler říká, že výzkumníci se dozvěděli více o DIPG tím, že studovali nádory těch dětí, které se na programu podílely.
"Jejich nádory jsou v současné době vyhodnocovány nejmodernějšími technikami, jako je molekulární profilování a robotické vysoce účinné průzkumy léků, aby se objevily klíčové cíle, které by činily tyto agresivní DIPG nádorové buňky citlivé na specifické léčení, " říká.
Stejně jako vytvoření národní nádorové nádory mozku, docent Ziegler zkoumá nové léčebné strategie, včetně použití nanocelulárních buněk nabitých protirakovinovými léčivy, které se zaměřují na DIPG a jiné nádorové buňky.
"Čím více léčebných postupů můžeme testovat, tím více možností budeme schopni poskytnout pacientům s DIPG, " říká.
"Před padesáti lety bylo řečeno, že rodiče dětí s leukémií jsou:" jedná se o nevyléčitelnou chorobu, nemůžeme nic dělat. "Nyní se vyléčí 85 až 90 procent těchto dětí.
"Věříme, že pro pacienty s DIPG budeme schopni dosáhnout stejného cíle."
Dárky k léčbě Josepiny mohou být provedeny zde.
Ti, kteří chtějí financovat výzkum Dr. Dunse, najdou zde detaily.
Dary na výzkumu docenta Davida Zieglera lze provést zde.